Epidiolex(R) w leczeniu dzieci i młodzieży (w tym Zespołu Dravet) – raport …

Badania, związane z działaniem leku Epidiolex(R), zawierającym występujący w naturalnej postaci w konopiach Kannabidiol (CBD), zostały przeprowadzone na grupie 27 młodych pacjentów, dotkniętych ciężkimi postaciami padaczki lekoopornej. Obserwacje trwały łącznie 12 tygodni, przy czym u części pacjentów miały one miejsce pod konieć 2013 r., u pozostałych – w pierwszym kwartale br.
Wszyscy pacjenci byli leczeni w New York University Langone Medical Center (NYU) lub University of California at San Francisco (UCSF).

[…] Obserwacje kliniczne – pacjenci z Zespołem Dravet.

Poniższe dane, obejmują tylko napady drgawkowe i tylko te typy napadów, które uznane są przez agencję FDA.
W badaniu wzięło udział 9 osób w wieku od 3 do 16 lat, ze średnią wieku 8,3 roku. Wyniki, jakie uzyskano, były następujące:

– redukcja częstotliwości napadów w porównaniu do częstotliwości wyjściowej – 52% (mediana – 63%);
– 56% pacjentów wykazało co najmniej 50% redukcję napadów;
– 44% pacjentów wykazało co najmniej 70% redukcję napadów;
– 33% pacjentów wykazało co najmniej 90% redukcję napadów;
– pod koniec 12 tygodni 33% pacjenów dotkniętych Zespołem było wolnych od napadów padaczkowych.

Pełen tekst raportu (język angielski): http://ir.gwpharm.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=855006 (dostęp 18/06/2014)

Kannabidiol szansą na nowy lek przeciwpadaczkowy u dzieci ?

W 2013 roku zarówno FDA, jak i EMA w Europie wydały zgodę na rozpoczęcie badań nad skutecznością kannabidiolu (CBD) w lekoopornej padaczce dziecięcej. Kannabidiol jest niepsychogennym kannabinoidem, wyizolowanym z marihuany. Miedzy innymi wykazuje on działanie przeciwpsychotyczne, przeciwzapalne, a także przeciwdrgawkowe. Te właściwości przeciwdrgawkowe CBD wykorzystała firma GW Pharmaceuticals, do stworzenia leku zarejestrowanego w USA w leczeniu Zespołu Dravet, jednego z najcięższych zespołów padaczkowych u dzieci.

Zespół Dravet to rzadka choroba genetyczna objawiająca się uogólnioną dysfunkcją mózgu, której jednym z wykładników jest niepoddająca się leczeniu padaczka. Napady padaczkowe (czasem nawet do kilkudziesięciu dziennie) występują samoistnie, ale mogą być też wywoływane zmianą temperatury, wzorami geometrycznymi, dźwiękami lub innymi czynnikami. Napady te mają tendencję do przechodzenia w stany padaczkowe trwające do 30 minut i powodują skrajne wyczerpanie chorego dziecka. Ze względu na fakt, że dostępne leki przeciwpadaczkowe nie są zbyt skuteczne w Zespole Dravet (a nawet mogą wywołać paradoksalny wzrost liczby napadów), zdecydowano o eksperymentalnym zastosowaniu CBD do opanowania napadów w Zespole Dravet. Ze względu na pozytywne wyniki, CBD jest dostępny obecnie jako tzw. „lek sierocy” (czyli stosowany w niezwykle rzadkich schorzeniach) na import docelowy. Wyniki zastosowania CBD są na tyle obiecujące, że obecnie pod wpływem lobbingu rodziców dzieci chorych na padaczkę, a także grupy entuzjastycznych lekarzy i działań producenta zwrócono się do FDA i organizacji europejskich o rozpoczęcie badań nad skutecznością i bezpieczeństwem CBD w leczeniu innych lekoopornych zespołów padaczkowych u dzieci.

Kannabidiol (CBD) ma zupełnie inny mechanizm działania przeciwdrgawkowego niż klasyczne leki przeciwpadaczkowe, które przeciwdziałają rozprzestrzenianiu się impulsów padaczkowych z ogniska na inne obszary mózgu albo poprzez zmianę przewodnictwa elektrycznego, albo poprzez zwiększenie wydzielania GABA – neurotransmitera hamującego przewodnictwo. Natomiast CBD działa przez niedawno odkryty wewnętrzny system kannabidoinowy.

Zwracamy uwagę, że powyższy artykuł nie odnosi się do THC – psychogennego kanabinoidu zawartego także w marihuanie, który może zwiększać częstość napadów padaczkowych.

[Opracowano na podstawie: http://www.medscape.com/viewarticle/817701TacyJakJa.pl]

Artukuł przedrukowano za zgodą portalu TacyJakJa.pl Dziękujemy !